Oamenii de stiinta au obtinut rezultate interesante cu ajutorul terapiei genice pe 15 pacienti suferind de maladia Parkinson, dintre care 12 au fost tratati in Franta si trei in Marea Britanie.
Cei 15 pacienti, suferind de o forma avansata a maladiei Parkinson, au fost tratati cu ajutorul unei terapii genice, gratie cercetatorilor stiintifice realizate de o echipa coordonata de medicul Stephane Palfi, profesor de neurochirurgie la spitalul Henri-Mondor din Creteil.
Rezultatele preliminare ale acestui tratament au fost prezentate, la Paris, cu ocazia celui de-al 20-lea Congres european pentru terapie genica si celulara. Chiar daca datele acestui studiu terapeutic nu vor putea fi dezvaluite in totalitate decat peste circa trei luni, prin publicarea lor intr-o revista stiintifica de referinta, primele elemente divulgate, prezentate in lunii mari, evitand detaliile, deschid noi perspective pentru terapiile viitorului. Potrivit profesorului Palfi, daca inocuitatea va fi confirmata pe termen lung, alaturi de rezultate favorabile, o astfel de tehnica medicala ar putea fi disponibila pentru pacienti abia peste opt sau zece ani.
Maladia Parkinson afecteaza peste 100.000 de persoane in Franta. Ea este cauzata de o degenerare a zonei Locus niger, o regiune cerebrala in cadrul careia neuronii sintetizeaza dopamina. Insuficienta acestui neurotransmitator declanseaza simptome generatoare de handicapuri fizice severe: tremuratul membrelor in repaus, rigiditatea corpului, dificultati in a initia diverse miscari. Tratamentul de referinta, L Dopa, folosit de 50 de ani, disponibil pe cale orala, permite stimularea productiei de dopamina. Dar dupa o perioada, denumita “luna de miere”, L Dopa prezinta un inconvenient major: medicamentul induce miscari anormale (dischinezie), la fel de deranjante precum cele generate de boala, si care ar fi asociate cu o stimulare neregulata a sintezei de dopamina. Stephane Palfi si colaboratorii lui au avut ideea de a implanta anumite gene in creier, care permit pacientului sa aiba o secretie continua si locala de dopamina.
Echipa sa a inceput sa lucreze la acest concept inca din 2003. Dupa o serie de experimente pe animale, primele teste pe om au debutat in 2008, in cadrul unui studiu de faza I care viza evaluarea tolerantei procedeului pe 15 pacienti suferind de o forma avansata a bolii. Bolnavii au beneficiat de o singura injectie, sub anestezie generala, la nivelul nucleului striat (o zona din creier implicata in aceasta boala), cu un lentivirus (total inofensiv), in care au fost inserate trei gene cu rol codificator pentru enzimele indispensabile secretiei de dopamina. Acest “cocktail” este produs de o companie britanica, Oxford BioMedica. Obiectivul este de a obtine o secretie continua si locala de dopamina. Mai multe doze diferite de lentivirus modificate au fost testate.
“Putem sa va spunem ca acest tratament a fost bine tolerat. Pe plan terapeutic, rezultatele obtinute pe oameni sunt foarte incurajatoare, mai ales in cazul dozei cu cea mai mare concentratie. Insa timpul trece altfel pentru cercetarea stiintifica decat pentru mass-media. Trebuie sa progresam, sa ne oprim, sa reflectam. Este vorba de o cercetare terapeutica pe termen lung”, a precizat profesorul Palfi.
In asteptarea publicarii rezultatelor detaliate, e bine de stiut ca un experiment realizat pe 18 maimute din familia macacilor, suferind de Parkinson prin injectarea unei toxine, realizat de aceeasi echipa si publicat in revista Tranlational Medicine, in octombrie 2009, a avut deja rezultate incurajatoare. Dupa o pauza de patru-sase saptamani, animalele tratate au prezentat o ameliorare de 80% a motricitatii lor. Acest procent a ramas stabil pe durata celor 12 luni cat a durat exeperimentul. El a ramas la acelasi nivel timp de 44 de luni la macacii care au trait cel mai mult. In plus, spre deosebire de tratamentul cu L Dopa, terapia genica nu a antrenat miscari anormale, nici alte efecte secundare. Cercetatorii au putut sa verifice ca ameliorarea semnalelor clinice a corespuns unei cresteri a nivelului de dopamina din zona in care au fost facute injectiile cu gene terapeutice. Savantii au constatat, totodata, ca aceasta strategie a fost eficienta si pentru animalele tratate deja cu L Dopa, ceea ce i-a facut pe medici sa spere ca vor putea sa reduca dozele din acest medicament.
Un nou studiu de faza II va fi initiat in curand pe un numar mai mare de bolnavi. Oamenii de stiinta vor trebui sa astepte validarea strategiei prin alte teste clinice, inainte ca aceasta cercetare sa devina o terapie adevarata si acceptata in lumea intreaga.
